誰も作らなかった薬をつくる。ノーベルファーマが挑む“薬の空白”

　必要なのに、まだ誰も手を差し伸べていない薬がある。そんな現実に向き合い、患者さんの声に応え続ける企業がある。「ノーベルファーマ株式会社」（本社：東京都）は希少疾病の治療薬や医療機器の開発・提供をしている製薬会社だ。

　2003年にわずか6人でスタートした同社は、「必要とされているのに顧みられない医薬品」を届けたいという強い思いを原動力に、いまやアメリカやヨーロッパなどグローバル展開するまでに成長を遂げている。

　今回は、同社の執行役員医学部門長・江副幸子さんに、医薬品開発に懸ける思いについて話を聞いた。

ノーベルファーマが開発する医薬品の特徴を教えてください。

江副　ノーベルファーマの使命は「必要なのに顧みられない医薬品・医療機器の提供を通して、社会に貢献する」ことです。特に患者数が非常に少ない希少疾病、いわゆる「オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）」と呼ばれる分野に注力し、日本初・世界初となる薬を提供することを目指しています。

「オーファンドラッグ」とは、具体的にどのようなものでしょうか。

江副　オーファンドラッグとは、患者数が少ないために製薬会社による開発が進みにくい希少疾病用の薬のことです。しかし、必要としている患者さんは確かに存在しており、厚生労働省が指定することで、国も開発を支援しています。弊社は、そのような「顧みられない」薬の開発に注力し、実際に国の承認を受けたものが数多くあります。

新薬開発にあたっては、どのような取り組みをされていますか。

江副　弊社には研究所はなく、海外で承認されている薬を日本へ導入したり、大学で研究開発された薬を引き継いで製品化したりしています。基礎研究は行っていないため、大学や外部機関との連携が重要になっています。

会社設立から20年余りで、目覚ましい成長を遂げていらっしゃいます。

江副　会社は2003年にわずか6人でスタートしましたが、今では400名規模となりました。現在まで23年の間に、新医薬品を19件、適応症追加を7件、新医療機器を1品目という多くの認可を取得し、19件の希少疾病用医薬品・医療機器指定、2件の「先駆的医薬品・先駆的医療機器」指定を受けています。この規模の会社としては非常に多い数だと思います。

　国内だけでなく、アメリカ、中国、ヨーロッパにも支社を設け、世界中の患者さんに医薬品を届けたいという思いで、グローバルな展開を進めています。

成長の大きな要因は何でしょうか。

江副　「まずはやってみよう」という精神で新しい挑戦を続ける社長（塩村仁氏）の姿勢と、それに共感した社員たちのチャレンジ精神だと思います。社員も新しいことに挑戦することを楽しんでおり、それが成長の原動力になっていると感じています。

新薬開発は困難な道のりだと思いますが、どのように進んでこられたのでしょうか。

江副　薬の開発は「本当に効果があるのか、安全なのか、市場に受け入れられるのか」など不確実な要素が多い世界です。そんな時に私たちが心の支えにしてきたのが、江戸時代の儒学者・佐藤一斉の言葉「一灯」です。これは、「暗闇の中でどこに進めべきか分からない時は、一つの光を目印に進めば良い」という教えです。

　私たちは研究開発で迷った時は「患者さんの利益を最優先にする」という信念を道しるべとしています。

これまでに数多くの新薬を開発されていますが、具体的にどのような薬を開発されてきたのでしょうか。

江副　「縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー」という筋力低下が進行する遺伝性難病があります。私たちが開発したのは、こうした筋力低下の進行を抑えるための薬です。

　患者数は全国に400人程度で、非常に稀な病気です。昨日までできていたことが、今日はできなくなってしまう。なのに、これまでは有効な薬はなく、患者さんは病院に通っても、ただ病気が進行していくのを見守るしかない状況でした。他にも、神経発達症のお子さんが抱える睡眠障害を改善する薬も提供しています。私たちが手掛けるのは、なかなか光の当たらない疾病を抱える患者さんの切実な問題を解決するための薬です。

江副さんが率いる医学部門はどんな所ですか。

江副　医学部門は、患者さんや医療関係者の方々へ情報発信をする「メディカル アフェアーズ」という役割を担っています。これは、専門的な医学知識をもって医師の方々と対等に話し合ったり、また患者さんや医師からの声を受け取ったりして、そこから得られた知見や医学の情報を社会に対して情報発信しています。

希少疾病に関する啓蒙活動にも力を入れているそうですね。

江副　患者さんが自分の病気について深く知りたいというニーズに応えるため、病気の情報をしっかりと届ける啓蒙活動にも力を入れています。特に希少疾病の患者さんの場合、情報が少なく、分からないことばかり。病名を知った後の不安を少しでも軽減できるよう、正確で信頼できる情報の提供に努めています。

今後についてお聞かせください。

江副　これからも、必要とされているのに顧みられないような疾病の患者さんに対して薬を開発し届けることで社会に貢献し続けていきたいと考えています。常に新しい道を切り開くことに喜びを感じ、進化し続ける企業でありたいです。

◆ノーベルファーマ株式会社

東京都中央区新川一丁目17番24号　NMF茅場町ビル
代表取締役社長　塩村 仁
設立　2003年6月6日
営業拠点　札幌／仙台／さいたま／東京／千葉／横浜／名古屋／大阪／広島／福岡　
お問い合わせ　03-6670-3800